Geenihoito

Geenihoito

Geenihoidon tarkoituksena on sairauden parantaminen tai ennaltaehkäisy geenien kautta. Geenihoito perustuu vahvasti geenisiirtoon. Geenihoidossa pyritään korvaamaan viallinen geenin versio tai kokonaan puuttuva tai toimimaton geeni normaalisti toimivalla versiolla. Viallinen proteiini tai proteiinimäärän puutteet pyritään normalisoimaan samalla tavalla. Geenihoidossa ei kuitenkaan korvata viallista geeniä, vaan sairaan kudoksen geeneihin siirretään toimiva geeni, jolloin siirretty geeni alkaa vaikuttamaan antamalla ohjeita, joiden mukaan elimistöön alkaa syntyä puuttuvaa proteiinia. Geenihoidon onnistumisen edellytyksenä on se, että tunnetaan kyseisen geenin terveen version emäsjärjestys.

Geenien säätelyosat vaikuttavat pitkälti siihen, miten geeni toimii, joten geenihoito voidaan kohdistaa vain säätelyosaan. Perimään geenihoidolla ei voida kuitenkaan vaikuttaa, viallinen geeni jää perimään ja voi hyvin periytyä jälkeläisille. Anti-sense-menetelmä on ainoa keino, jolla voi olla mahdollista saada ”viallinen” geeniperimä hybridisoitua tehottomaksi, jolloin se ei siirry jälkeläisiin. Laki kieltää kuitenkin kajoamisen sukusoluja tuottaviin ituradan soluihin suurimmassa osassa tapauksista. Geenihoito tanssii muutenkin laillisuuden rajoilla, sitä ei saa käyttää sairauksiin, joihin voi olla muu parannuskeino. Se on sallittu lukuisien riskiensä vuoksi vain sellaisten sairauksien hoidossa, jotka johtavat kuolemaan, eikä niihin ole muita parannuskeinoja.

Geenihoito on yksinkertaista, geeni ja sen säätelyalue liitetään yleensä lisääntymiskyvyttömäksi tehtyyn vektoriin, joka on siis useimmin virus. Virukset ovat parhaita vektoreita siksi, että ne ovat evoluutionsa aikana oppineet tunkeutumaan soluihin ja lisääntymään niissä paremmin kuin muut vektoreiksi sopivat.

Geenihoitoa joudutaan yleensä tekemään useammin kuin kerran geenien uusiutuvuuden ja elimistön monimuotoisuuden vuoksi.

Geenisiirrot

 Geenisiirrot ovat oleellinen osa geenihoitoa. Aiemmin geenisiirtoja tehtiin niin, että potilaalta otettiin näitä ”viallisia” soluja, joita sitten viljeltiin soluviljelmässä ja virheen korjaava geeni siirrettiin vektorin avulla viallisiin geeneihin. Kun hoitavat geenit oli saatu osaksi viallisia geenejä ja niiden perimää, ne siirrettiin takaisin potilaan kehoon ja siellä ne alkoivat antamaan ohjeita korvatakseen vialliset solut.

Nykyisin edellä mainitulle geenihoitovaihtoehdolle on haastaja; geenisiirto tehdään suoraan potilaaseen. Siinä parantavia geenejä ruiskutetaan suoraan siihen kudokseen, jossa ongelma on. Hyviä tuloksia tästä on saatu esimerkiksi pahanlaatuisten aivokasvainpotilaiden parissa, joiden elinikä nousi 39 viikosta 71 viikkoon.

Geenihoito on silti erittäin riskialtista, ja sen vuoksi sen onkin niin laittoman ja laillisen rajamailla pyörivää. Geenisiirtoa ei osata tehdä kohdistetusti vielä meidän tietämyksellämme. Siirretty geeni voi kiinnittyä mihin tahansa kohtaan potilaan solun DNA:ssa, pahimmillaan se voi aktivoida jonkin syöpägeenin. Myöskään geenisiirto haluttuun kudokseen ei aina onnistu, jolla voi olla tuhoisat seuraukset. Tähän etsitään ratkaisua solutyypeille tunnusomaisista pintaproteiineista. Vektoriin voitaisiin liittää ns. postitusosoite, jolla se tunnistaisi kohteensa. Vektorien tehottomuus siirtogeenien kuljettajina on myös ongelma. Siirretyn geenin toiminta loppuu vähitellen tämän vuoksi.

Geenihoidot herättävät paljon kritiikkiä. Ne ovat kalliita ja vaativat erittäin hyvin koulutetun henkilökunnan. Se on kuitenkin alati kehittyvä ala, jota pyritään parantamaan toimivammaksi. 

-Danja